Metodologie innovative e digitalizzazione per la ricerca sulle malattie rare: esperienza e risultati nelle emoglobinopatie
In questa prospettiva, l’analisi decisionale a criteri multipli (MCDA) è uno dei metodi quantitativi, valutato dall’Agenzia Europea del Farmaco, come in grado di offrire un approccio strutturato alle decisioni basate sui dati, integrato con modelli farmacometrici, che risultano essere di particolare importanza nel contesto delle malattie rare.
L’evento mira a presentare i risultati del progetto di ricerca “Integrazione dei modelli di farmacocinetica e farmacodinamica all’analisi decisionale a criteri multipli (MCDA) per la valutazione prospettica del rapporto rischio beneficio dei chelanti orali del ferro in pazienti pediatrici con emoglobinopatie trasfusione-dipendenti“[1], finanziato nell’ambito dell’art. 6 della Legge regionale del 14 Aprile 2018 n.15 – Interventi finanziari in favore della ricerca per la cura delle malattie rare, dalla Regione Puglia.
Il progetto è stato condotto sotto la responsabilità dalla Fondazione per la Ricerca Farmacologica Gianni Benzi Onlus con il coordinamento scientifico del Prof. Oscar Della Pasqua, docente di Farmacologia clinica e Terapia presso l’University College London e con il coinvolgimento di esperti, interni alla Fondazione ed esterni, con competenze cliniche, regolatorie, di data analysis e data sharing.
Nel corso dell’evento verranno discussi l’utilità e i vantaggi di questo innovativo approccio modellistico applicato alla popolazione pediatrica in trattamento con terapia chelante in corso di emoglobinopatie. L’obiettivo è quello di dimostrare come l’applicazione di metodologie innovative, come l’MCDA, possa sostenere i clinici, gli sviluppatori di farmaci e i regolatori a stabilire il profilo rischio-beneficio di un farmaco, riducendo il ricorso alla sperimentazione clinica tradizionale e accelerando i tempi per l’accesso dei pazienti a trattamenti sicuri ed efficaci. Inoltre, l’evento sarà l’occasione per confrontare il punto di vista della ricerca con quello dell’autorità sanitaria regionale, al fine di valutare insieme l’impatto dei risultati conseguiti sulla programmazione dei servizi destinati ai pazienti.
I partecipanti dovranno rispettare le misure di prevenzione da contagio COVID-19 stabilite dai provvedimenti vigenti alla data dell’evento. Si raccomanda, in ogni caso, l’utilizzo dei dispositivi individuali di protezione delle vie respiratorie.
[1] Il presente progetto di ricerca è stato realizzato grazie al contributo della Regione Puglia
AGENDA
Registrazione dei partecipanti
09:00
Apertura dei lavori – La gestione delle patologie rare nella Regione Puglia
Fedele Bonifazi, Presidente – Fondazione per la Ricerca Farmacologica Gianni Benzi Onlus
Michele Emiliano, Presidente della Regione Puglia
Loredana Capone, Presidente del Consiglio Regionale della Puglia
Ettore Attolini, AReSS, Coordinamento Regionale Malattie Rare – CoReMaR Puglia
Giuseppina Annicchiarico, Coordinamento Regionale Malattie Rare – CoReMaR Puglia
Sessione 1 – Presentazione del progetto: MCDA per la valutazione del rapporto rischio beneficio dei chelanti orali nei pazienti pediatrici
Chair – Adriana Ceci
09:45
Il valore della condivisione dei dati sanitari nella ricerca
Fedele Bonifazi, Presidente – Fondazione per la Ricerca Farmacologica Gianni Benzi Onlus
10:00
Valutazione del bilancio rischio/beneficio del Deferiprone nelle emoglobinopatie
Oscar della Pasqua, Coordinatore scientifico del progetto – University College London
10:30
Q&A
10:40
Break
Sessione 2 – L’innovazione tecnologica nel campo delle emoglobinopatie
Chair – Giovanni Carlo Del Vecchio
10:50
PDTA e rete talassemie: lo stato dell’arte in Regione Puglia
Antonella Caroli, Dipartimento Promozione della Salute, del benessere sociale e dello Sport per tutti – Sezione Strategie e governo dell’offerta – Servizio “Strategie e governo dell’assistenza ospedaliera”, Regione Puglia
11:05
Il riutilizzo dei dati relativi alle emoglobinopatie: l’esperienza collaborativa e studi clinici sulle emoglobinopatie in età pediatrica
Angela Melidoro, Associazione Italiana Thalassemici sez. prov.le Bari
Maria Prete, Coordinamento Thalassemici della Regione Puglia
11:20
Il riutilizzo dei dati: l’esperienza collaborativa e studi clinici sulle emoglobinopatie in età pediatrica
Giorgio Reggiardo, Consorzio per Valutazione Biologiche e Farmacologiche
11:35
Terapie innovative per la talassemia
Aldo Filosa, Azienda ospedaliera di rilievo nazionale – Cardarelli
11:50
Esperienza MIOT: l’uso delle bioimmagini per il monitoraggio dell’accumulo di ferro
Alessia Pepe, Università di Padova
12:05
Q&A
Session 3 – Il valore delle iniziative internazionali nell’ambito delle emoglobinopatie
Chair – Cosimo Altomare
12:15
International Health Repository: piattaforma informatica per lo studio della talassemia
Angela Vitrano, AOOR Villa Sofia-V. Cervello
12:30
Iniziative internazionali sulle emoglobinopatie: il progetto europeo ARISE ed il network INHERENT
Lucia Ruggieri, Fondazione per la Ricerca Farmacologica Gianni Benzi Onlus
Viviana Giannuzzi, Fondazione per la Ricerca Farmacologica Gianni Benzi Onlus
12:45
Q&A
12:55
Conclusioni e saluti finali
Registrazione dell’evento – 1° parte
Registrazione dell’evento – 2° parte
Organizzato da
Consiglio Regionale della Puglia
