The project aims to create a transparent ecosystem to foster decision-making in paediatric and orphan drugs development by integrating innovative methodologies, such as modelling and simulation (M&S) methods and related data types, within regulatory procedures. With three pillars: a data repository, the development of high-quality standards for data and analytical methods, and an Artificial Intelligence-based platform, it aims to establish the credibility of M&S methods and related results as sources of evidence within regulatory procedures.

ROLE OF THE FOUNDATION

The Foundation is involved in constructing the integrated model for the application of innovative methodologies in paediatric and orphan drug development, while also assessing their regulatory acceptability. Furthermore, it is involved in applying the model to three specific case studies of paediatric and rare diseases. Lastly, the Foundation collaborates to the preparation and application of the qualification procedure to the European Medicines Agency (EMA) to validate the project methodology tools.

www.erametproject.eu

Il progetto “DANTE: Digital Solutions for a Healthy, Active and Smart Life”, coordinato dal Cluster Tecnologico Nazionale SMILE “Smart Living Technologies” (dante@clustersmile.it; www.clustersmile.it; Via Monteroni A 3, Lecce 73100, Italy) è incentrato sull'applicazione dell'Intelligenza Artificiale, della Cyber Security e dell'High-Performance Computing ai settori Smart Living e Health and Active Life. Il bacino di utenza individuato sarà a livello nazionale, coprendo diverse regioni, in un network che mira a interagire con numerosi stakeholder, enti pubblici e privati, operanti nei diversi settori: Smart Home, Smart Living Environments, Social Housing, Telemedicina, Remote Monitoring & Assistance, Tele-Care, Mobile Health, Internet of Things, Service-Assistive e Rehabilitation Robots, Big Data for Health, Sensori e Sistemi Integrati, Wearable Devices.

RUOLO DELLA FONDAZIONE
La Fondazione è leader del WP3 “DANTE DIH go-live, operation & improvement” e membro del coordination team.

https://dante-edih.clustersmile.it/

Finanziato dall'Unione Europea con Grant Agreement n. 101093913. I punti di vista e le opinioni espresse sono tuttavia esclusivamente quelli dell'autore o degli autori e non riflettono necessariamente quelli dell'Unione Europea. L'Unione Europea non può essere ritenuta responsabile.

Il progetto "Integrazione dei modelli di farmacocinetica e farmacodinamica all’analisi decisionale a criteri multipli (MCDA) per la valutazione prospettica del rapporto rischio beneficio dei chelanti orali del ferro in pazienti pediatrici con emoglobinopatie trasfusione-dipendenti" è finalizzato a dimostrare l’utilità e vantaggi dell’approccio modellistico, analisi decisionale a criteri multipli (MCDA), integrato con modelli farmacocinetico-farmacodinamici (PK/PD) per la valutazione rischio-beneficio di farmaci per il trattamento di malattie rare. Tale obiettivo è perseguito mediante un case study riferito all’uso del chelante orale Deferiprone (DFP). L’analisi si svolge su endpoint di efficacia come la ferritina e di sicurezza come la neutropenia e altri eventi avversi e ha come scopo finale la predizione del profilo di efficacia e sicurezza del DFP. Il modello verrà validato con i dati storici di letteratura e con il processo di elicitazione che coinvolge esperti clinici e regolatori internazionali.

RUOLO DELLA FONDAZIONE
La Fondazione cura gli aspetti metodologici e regolatori della ricerca. Si occupa di effettuare la ricerca in letteratura per raccogliere dati esistenti relativi a efficacia e sicurezza del DFP. Inoltre, la Fondazione collabora con il coordinatore scientifico del progetto all’integrazione dell’MCDA con un modello PK/PD per supportare la relazione tra neutropenie e livelli di ferritina nel case study del DFP. La Fondazione organizza i meeting ricorrenti con gli esperti ed è responsabile amministrativo del progetto.

Il progetto è finalizzato a rinnovare ed implementare la missione di EPIICAL 1 di pianificare e condurre studi nella popolazione pediatrica con infezione da HIV sia in Europa che in Africa, reclutando nuovi pazienti e continuando con quelli esistenti. 

RUOLO DELLA FONDAZIONE
La Fondazione è coinvolta nel Working Group 4 “Data Analysis, Mathematical modelling, Communication, Regulatory, Management” in cui coordina le attività relative alla protezione e confidenzialità dei dati e agli aspetti etici e regolatori degli studi clinici.

www.epiical.org

BIOMIS - "Costituzione della biobanca del microbiota intestinale e salivare umano: dalla disbiosi alla simbiosi" è un progetto collaborativo finalizzato a creare la prima biobanca del microbiota intestinale, salivare e vaginale. I microorganismi saranno caratterizzati utilizzando approcci high-throughput. Studi in vivo e in vitro saranno effettuati, con modelli animali che hanno le stesse caratteristiche cliniche dei pazienti. Gli approcci terapeutici saranno analizzati, studiando l’efficacia del trapianto del microbiota fecale nei pazienti con diverse malattie, al fine di ristabilire un microbioma sano nel colon, conducendo così alla risoluzione dei sintomi. Capsule innovative e sospensioni fecali saranno prodotte per implementare nuove strategie di somministrazione per il trapianto. I risultati di BIOMIS permetteranno ai professionisti sanitari di personalizzare le applicazioni terapeutiche. I principali centri clinici e di ricerca collaboreranno con aziende private per ottimizzare gli obiettivi del progetto e aprire nuove prospettive terapeutiche per diversi disturbi. www.ponricerca.gov.it

RUOLO DELLA FONDAZIONE
La Fondazione garantirà la conformità delle attività di progetto rispetto agli standard regolatori ed etici e supporterà l’adesione della nuova biobanca di BIOMIS all’infrastruttura europea di ricerca BBMRI-ERIC. Inoltre, la Fondazione si occuperà di definire le procedure di qualità per garantire la coerenza tecnico-scientifica delle attività

Il progetto riunisce oltre 130 istituzioni di 35 paesi per creare un ecosistema globale e sostenibile che consenta un circolo virtuoso tra ricerca, assistenza e innovazione medica. Il progetto ha due obiettivi principali: da un lato, migliorare l'integrazione, l'efficacia, la produzione e l'impatto sociale della ricerca sulle malattie rare attraverso lo sviluppo, la dimostrazione e la promozione della condivisione a livello Europeo/mondiale della ricerca e dei dati clinici, materiali, processi, conoscenze e know-how; dall’altra parte, questo progetto mira a implementare e sviluppare ulteriormente un modello efficiente di sostegno finanziario per tutti i tipi di ricerca sulle malattie rare (fondamentale, clinica, epidemiologica, sociale, economica, servizi sanitari) unitamente a un rapido sfruttamento dei risultati della ricerca a beneficio di pazienti.

RUOLO DELLA FONDAZIONE
La Fondazione guida le attività necessarie a fornire la strategia adeguata per affrontare le questioni etiche, regolatorie e legali, garantendo che le norme attinenti siano rispettate nel corso del progetto. Ciò consentirà a EJP RD di eseguire una ricerca multi-nazionale non solo eticamente corretta, ma anche conforme ai requisiti regolatori. http://ejprarediseases.org/

Il consorzio ARISE istituirà un programma di scambio del personale multidisciplinare tra ricercatori e altri membri dello staff delle istituzioni partner. Questo programma promuoverà la condivisione di ‘best practices’ nell’ambito dello screening neonatale, diagnosi e il trattamento dell’anemia a cellule falciformi, portando a un miglioramento globale nella gestione ed esito della malattia. Un ampio piano di scambio di personale consentirà la collaborazione in attività di ricerca e formazione, che copriranno i seguenti aspetti: analisi della prevalenza dell’anemia falciforme nei paesi membri del consorzio e identificazione di specifici genotipi di emoglobina e presentazioni fenotipiche; istituzione di diagnosi di laboratorio e sistemi di quality assurance per lo screening della popolazione; istituzione di programmi di prevenzione nazionale dell’anemia falciforme; screening neonatale e infantile per la diagnosi precoce della patologia; protocolli di trattamento per la gestione delle complicanze comuni dell’anemia falciforme, la transizione dall'assistenza pediatrica a quella dell’adulto, strategie di promozione della salute e nutrizione.

RUOLO DELLA FONDAZIONE
La Fondazione Gianni Benzi sarà responsabile del coordinamento scientifico e della gestione del progetto ARISE, in collaborazione con l'Ospedale Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust (Regno Unito). La Fondazione guiderà le attività del WP2 finalizzate all'implementazione di tecnologie informatiche per sviluppare e promuovere un programma di screening neonatale in Kenya, Nigeria e Libano. Inoltre, la Fondazione supervisionerà tutti gli aspetti di etica del progetto nell’ambito del WP8. https://www.ariseinitiative.org/ 

Il progetto intende creare un ampio network pediatrico per facilitare lo sviluppo di nuovi farmaci e altre terapie destinate all'intera popolazione pediatrica europea. Il consorzio ha l'obiettivo di sviluppare le capacità di implementazione di sperimentazioni cliniche pediatriche a livello multinazionale, garantendo allo stesso tempo il soddisfacimento dei bisogni di neonati, bambini, giovani e famiglie. Sottolineando l'inclusività e la collaborazione tra i contesti geografici, specialistici, settoriali, culturali e sociali, creerà una nuova infrastruttura per supportare tutte le valutazioni dei farmaci nei bambini.

RUOLO DELLA FONDAZIONE
La Fondazione guida le attività relative al "centro di coordinamento dei dati e agli standard qualitativi dei dati", contribuendo in modo specifico all'implementazione delle metriche prestazionali nell'esecuzione delle sperimentazioni cliniche pediatriche. Altre attività riguardano i corsi di formazione e la preparazione dei materiali per le campagne di divulgazione e sensibilizzazione sulla ricerca pediatrica. http://conect4children.org/ - c4c (CORDIS)

L'obiettivo principale del progetto è creare l'infrastruttura di ricerca traslazionale pediatrica europea (EPTRI), una nuova infrastruttura di ricerca finalizzata a migliorare attraverso l'uso della tecnologia la ricerca pediatrica nelle fasi di scoperta e sviluppo precoce, da tradurre poi in ricerca clinica e uso pediatrico di medicine.

RUOLO DELLA FONDAZIONE
La Fondazione è terza parte di CVBF (Consorzio per Valutazioni Biologiche e Farmacologiche). La sua principale responsabilità è la progettazione del modello organizzativo e tecnico dell'infrastruttura, fornendo l'impostazione e l'implementazione della piattaforma IT e delle tecnologie IT per coordinare il flusso di informazioni (comunicazione, collaborazione e condivisione delle informazioni) tra le unità e i servizi partecipanti all'interno della infrastruttura di ricerca e con l'ambiente esterno (Stati membri, industria, pazienti e altri gruppi di ricerca).

https://eptri.eu - EPTRI (CORDIS)

Partendo dalla infrastruttura ECRIN già esistente, il progetto è volto a creare una infrastruttura di ricerca pediatrica coinvolgendo i 14 partner che si occupano di ricerca clinica pediatrica. PedCRIN rappresenta una valida fase di implementazione in grado di coprire il problema della gestione di buone sperimentazioni pediatriche.

RUOLO DELLA FONDAZIONE
La Fondazione fornisce risorse a CVBF con l'obiettivo di mettere a disposizione le competenze per sviluppare e adattare gli strumenti da utilizzare per gli studi clinici pediatrici multinazionali. tra i compiti della Fondazione rientrano anche la formazione e il supporto ai partner sull'uso di questi strumenti. www.ecrin.org/projects/pedcrin - PedCRIN (CORDIS)

Il progetto mira a istituire una piattaforma predittiva in vitro e in vivo per selezionare candidati promettenti per i vaccini anti-HIV e per valutare una strategia terapeutica di vaccino per migliorare la gestione dei bambini con infezione perinatale da HIV.

RUOLO DELLA FONDAZIONE
La Fondazione fornisce risorse a CVBF con l'obiettivo di mettere a disposizione competenze per coordinare tutte le attività etiche e normative relative agli studi clinici e alla raccolta e condivisione dei dati sulla salute. www.epiical.org

Progetto di gemellaggio con lo scopo di migliorare il profilo di ricerca dello staff del Children's Memorial Health Institute (IPCZD, Varsavia) e aumentarne la capacità attraverso metodi di ricerca pediatrici innovativi come l'estrapolazione dei dati di modellazione e simulazione di PK-PD e l'identificazione delle forme di dosaggio appropriate.

RUOLO DELLA FONDAZIONE
La Fondazione mette a disposizione del CVBF le sue competenze per coordinare il programma di formazione, compresi gli scambi faccia a faccia, l'e-learning e il personale per fornire competenze e abilità nei 4 profili di ricerca in base alle preferenze degli studenti e al piano di attività. http://www.smart-h2020.eu - SMART (CORDIS)

Conduzione di una sperimentazione clinica di clonidina nei bambini fino ai 18 anni in più centri. Infatti, nonostante il suo uso diffuso nelle unità di terapia intensiva pediatrica (PICU), questo farmaco è ancora privo di autorizzazione per uso pediatrico. Una formulazione parenterale della clonidina appropriata per l'età per la sedazione in PICU sarà sviluppata e testata al fine di ottenere un'autorizzazione all'immissione in commercio per uso pediatrico (PUMA).

RUOLO DELLA FONDAZIONE
La Fondazione è partner del progetto in quanto coinvolto in questioni normative ed etiche e coordina le attività di diffusione. Supporta anche la gestione del progetto. www.closed-fp7.eu - CloSED (CORDIS)

Il progetto ha lo scopo di studiare ed espandere la disponibilità di farmaci per bambini nel dolore cronico attraverso lo sviluppo di una formulazione di gabapentin adatta a loro.

RUOLO DELLA FONDAZIONE
La Fondazione, attraverso il CVBF, fornisce risorse per rendere disponibili le competenze etiche e normative e le attività relative agli studi clinici e coordina il Comitato Etico del progetto. www.pediatricpain.eu - GAPP (CORDIS)

Il progetto mira ad accrescere le attuali conoscenze sulle iNMD (Malattie NeuroMetaboliche ereditate), accelerare l'identificazione tempestiva e precisa dei pazienti, che quindi possono trarre beneficio dai trattamenti disponibili (sperimentali e commercializzati) e anche favorire la ricerca biomedica. La piattaforma agisce anche per connettere i nodi della rete, per stimolare il lavoro collaborativo e promuovere le attività di networking.

RUOLO DELLA FONDAZIONE
In qualità di partner, la Fondazione è coinvolta nella gestione del progetto e nello sviluppo della piattaforma IT utilizzata per raccogliere, condividere e archiviare le informazioni sulle iNMD, oltre che nella redazione delle raccomandazioni etiche e metodologiche per favorire la ricerca biomedica.

Obiettivo del progetto è sviluppare piccole molecole biologicamente attive per la diagnosi e il trattamento del neuroblastoma.

RUOLO DELLA FONDAZIONE
Compito della Fondazione era l'identificazione dei programmi formativi esistenti e la preparazione dei materiali didattici per il modulo del Master dedicato alla metodologia delle sperimentazioni cliniche pediatriche, alla privacy e alla protezione dei dati.

GRIP, il Global Network of Excellence ha lo scopo di implementare un'infrastruttura per stimolare e facilitare lo sviluppo e l'uso sicuro di farmaci per la popolazione pediatrica. L'esito principale del progetto è la creazione della Laurea magistrale/Master of Science in Sviluppo e valutazione dei farmaci pediatrici.

RUOLO DELLA FONDAZIONE
La Fondazione, attraverso il CVBF, mette a disposizione competenze normative, etiche e farmacoeconomiche. E' stata inoltre coinvolta nelle attività di gestione del progetto e di formazione. www.grip-network.org/index.php/cms/en/home - GRIP (CORDIS)

Il progetto studia l'efficacia e la sicurezza del deferiprone nei bambini affetti da β-talassemia major e altre emoglobinopatie dipendendi da trasfusione.

RUOLO DELLA FONDAZIONE
La Fondazione ha il compito di supportare le attività di carattere etico e regolatorio e coordinare gli studi di farmacoeconomia e impatto sul mercato. www.deepproject.eu/ - DEEP (CORDIS)