Il diritto alla salute deve essere garantito a tutti, anche ai pazienti che soffrono di malattie rare: nessuno deve essere escluso dal progresso della scienza.

Una malattia è definita rara in Europa quando colpisce meno di 1 su 2000. Ci sono più di 6000 malattie rare e sono spesso cronico e pericolose per la vita. L'80% dei pazienti con malattie rare sono bambini. 

Tuttavia, la ricerca e la commercializzazione di farmaci orfani sono limitate, poiché, in vista di importanti investimenti nell'ambito della ricerca e sviluppo, i profitti attesi sono molto bassi. 

In questo campo, siamo attivamente coinvolti in progetti collaborativi internazionali e nazionali, finalizzati a promuovere la ricerca scientifica su farmaci e terapie per i pazienti con malattie rare.

Inoltre, gestiamo e aggiorniamo regolarmente EuOrphan, un database che raccoglie informazioni regolatorie e scientifiche sui farmaci per le malattie rare.