Metodologie innovative e digitalizzazione per la ricerca sulle malattie rare: esperienza e risultati nelle emoglobinopatie
In this framework, the multiple-criteria decision analysis (MCDA) is one of the quantitative methods, that has been assessed by the European Medicines Agency as the one able to guarantee a structured approach to decisions based on data, integrated with pharmacometrics models, that are particularly relevant in the rare disease field.
The event aims to present the results of the research project “Integrazione dei modelli di farmacocinetica e farmacodinamica all’analisi decisionale a criteri multipli (MCDA) per la valutazione prospettica del rapporto rischio beneficio dei chelanti orali del ferro in pazienti pediatrici con emoglobinopatie trasfusione-dipendenti“[1], funded under Article 6 of the Regional Law of 14 April 2018 n. 15 – “Interventi finanziari in favore della ricerca per la cura delle malattie rare”, by the Apulia Region.
The project has been led by Fondazione per la Ricerca Farmacologica Gianni Benzi Onlus with the scientific coordination of Professor Oscar Della Pasqua, teacher of clinical pharmacology and therapy at University College London, and the involvement of experts with clinical, regulatory, data analysis and data sharing expertise, from Fondazione Benzi, but also from other institutions.
During the event, the usefulness and the advantages of this innovative modelling approach applied to the paediatric population suffering from hemoglobinopathies and administered with chelation therapy will be discussed. The aim is to prove how the application of innovative methodologies, like MCDA, can support clinicians, medicines developers and regulators in assessing the benefit-risk profile of a medicine, reducing the use of traditional clinical trials and accelerating the access of patients to safe and effective treatments. In addition, the event will be the occasion to compare the point of view of research with the one of the regional health authority, in order to evaluate the impact of the findings on the planning of services for patients.
Participants must comply with the COVID-19 prevention measures laid down by the provisions in force at the date of the event. The use of respiratory personal protective equipment is recommended in all cases.
[1] This research project is funded by Puglia Region
AGENDA (CEST TIME)
08:30
Registrazione dei partecipanti
09:00
Apertura dei lavori – la gestione delle patologie rare nella Regione Puglia
Fedele Bonifazi, President – Fondazione per la Ricerca Farmacologica Gianni Benzi Onlus
Michele Emiliano, President of the Apulia Region
Loredana Capone, President of the Regional Council of Apulia
Ettore Attolini, AReSS Puglia, Coordinamento Regionale Malattie Rare – CoReMaR Puglia
Giuseppina Annicchiarico, Coordinamento Malattie Rare – CoReMaR Puglia
Sessione 1 – Presentazione del progetto: MCDA per la valutazione del rapporto rischio beneficio dei chelanti orali nei pazienti pediatrici
Chair – Adriana Ceci
09:45
Il valore della condivisione dei dati sanitari nella ricerca
Fedele Bonifazi, President – Fondazione per la Ricerca Farmacologica Gianni Benzi Onlus
10:00
Valutazione del bilancio rischio/beneficio del Deferiprone nelle emoglobinopatie
Oscar della Pasqua, Project scientific coordinantor – University College London
10:30
Q&A
10:40
Break
Sessione 2 – L’innovazione tecnologica nel campo delle emoglobinopatie
Chair – Giovanni Carlo Del Vecchio
10:50
PDTA e rete talassemie: lo stato dell’arte in Regione Puglia
Antonella Caroli, Dipartimento Promozione della Salute, del benessere sociale e dello Sport per tutti – Sezione Strategie e governo dell’offerta – Servizio “Strategie e governo dell’assistenza ospedaliera”, Regione Puglia
11:05
Innovazione e ricerca: impatto sulla qualità di vita dei pazienti thalassemici tra obiettivi raggiunti ed unmet needs
Angela Melidoro, Associazione Italiana Thalassemici sez. prov.le Bari
Maria Prete, Coordinamento Thalassemici della Regione Puglia
11:20
Il riutilizzo dei dati: l’esperienza collaborativa e studi clinici sulle emoglobinopatie in età pediatrica
Giorgio Reggiardo, Consorzio per Valutazione Biologiche e Farmacologiche
11:35
Terapie innovative per la talassemia
Aldo Filosa, Azienda ospedaliera di rilievo nazionale – Cardarelli
11:50
Esperienza MIOT: l’uso delle bioimmagini per il monitoraggio dell’accumulo di ferro
Alessia Pepe, University of Padova
12:05
Q&A
Sessione 3 – Il valore delle iniziative internazionali nell’ambito delle emoglobinopatie
Chair – Cosimo Altomare
12:15
International Health Repository: piattaforma informatica per lo studio della talassemia
Angela Vitrano, AOOR Villa Sofia-V. Cervello
12:30
Iniziative internazionali sulle emoglobinopatie: il progetto europeo ARISE ed il network INHERENT
Lucia Ruggieri, Fondazione per la Ricerca Farmacologica Gianni Benzi Onlus
Viviana Giannuzzi, Fondazione per la Ricerca Farmacologica Gianni Benzi Onlus
12:45
Q&A
12:55
Conclusioni e saluti finali
If you missed the event, you can now watch the recording. Please consider that if you are interested in having access to the material presented during the meeting, you can contact us at info@benzifoundation.org
Recording of the event – 1st part
Recording of the event – 2nd part
Organised by
Consiglio Regionale della Puglia
