Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europa del Farmaco (EMA) ha rilasciato un’opinione favorevole per l’autorizzazione all’immissione in commercio di Oxbryta® (voxelotor) per il trattamento dell’anemia emolitica associata all’anemia falciforme per i pazienti dai 12 anni in su come monoterapia o in combinazione con l’hydroxycarbamide.

Voxelotor è una piccola molecola che si lega e stabilizza l’emoglobina, impedendo la sua polimerizzazione che porta alla deformazione e alla distruzione dei globuli rossi nei pazienti con anemia falciforme. Questo causa episodi di crisi vaso-occlusive (VOC) e anemia emolitica.   

Oxbryta sarebbe il primo farmaco disponibile in Europa che blocca direttamente la polimerizzazione della emoglobina.
Attualmente, la maggior parte dei pazienti affetti da anemia falciforme sono trattati con hydroxycarbamide e crizanlizumab, farmaci per la prevenzione delle VOC. Tuttavia, c’è un elevato bisogno insoddisfatto di farmaci per l’anemia emolitica. Le opzioni terapeutiche disponibili sono limitate alle trasfusioni di sangue e al trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche, che richiede però un donatore istocompatibile. Pertanto, nuovi farmaci per questa manifestazione della malattia sono necessari.

Oxbryta è attualmente approvato negli Sttati Uniti per il trattamento dell’anemia falciforme nei pazienti adulti e nei bambini di età superiore ai 12 anni. Inoltre, a dicembre 2021, l’U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha concordato l’estensione dell’uso di Oxbryta per i bambini dai 4 anni di età.

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