È stato recentemente pubblicato un nuovo articolo: "Moving Toward a Question-Centric Approach for Regulatory Decision Making in the Context of Drug Assessment". Fondazione Gianni Benzi ha collaborato a questo lavoro focalizzato sul processo decisionale regolatorio finalizzato all'immissione dei farmaci sul mercato.

La domanda più intuitiva per stabilire l'efficacia e la sicurezza dei medicinali per l'accesso al mercato è il rapporto beneficio/rischio. La valutazione del rapporto beneficio/rischio comprende anche questioni relative alla selezione della dose, alla farmacologia clinica e non clinica e alla qualità del farmaco.

Tuttavia, attualmente non esiste un approccio sistematico in ambito regolatorio per valutare e stabilire l'accettabilità di metodi e fonti di dati alternativi. Nella maggior parte dei casi, gli sponsor tendono a privilegiare i dati e i metodi tradizionali, che sono ben accettati dalle autorità regolatorie. Questo, oltre all'assenza di rigore nell'uso e nella convalida di nuove tipologie di dati e metodi e alla formazione limitata dei valutatori in questi campi, può portare a un maggiore scetticismo regolatorio verso nuove tipologie di dati e metodi.

L’articolo discute il valore di ridefinire e ristrutturare esplicitamente il processo decisionale scientifico regolatorio attorno al quesito scientifico da affrontare. Sono stati descritti quattro casi d'uso.

L'ecosistema proposto si basa su tre pilastri:

• un repository che collega domande, dati e metodi
• lo sviluppo e la convalida di standard di alta qualità per dati e metodi
• la valutazione della credibilità

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