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L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l'approvazione condizionale di Casgevy, il primo farmaco che utilizza CRISPR/Cas9, una nuova tecnologia di editing genetico.  Il farmaco è indicato per il trattamento della drepanocitosi e della beta-talassemia trasfusione-dipendente in pazienti di età pari o superiore a 12 anni per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche è appropriato e non è disponibile un donatore idoneo.

Casgevy è stato sostenuto attraverso il programma PRIority MEdicines (PRIME) dell'EMA, che fornisce un supporto scientifico e normativo precoce e potenziato ai farmaci che hanno un particolare potenziale per rispondere ai bisogni medici insoddisfatti dei pazienti.

Anche la Food and Drug Administration statunitense ha approvato Casgevy e Lyfgenia per il trattamento di pazienti affetti da drepanocitosi di età pari o superiore a 12 anni con crisi vaso-occlusive ricorrenti.

Casgevy è una terapia genica cellulare che utilizza la tecnologia CRISPR/Cas9 per modificare le cellule staminali ematopoietiche del paziente stesso, migliorando la qualità di vita dei pazienti.

Lyfgenia utilizza un vettore lentivirale (veicolo di trasporto dei geni) per la modifica genetica.

La terapia genica prevede l'introduzione, la rimozione o la modifica di uno o più geni per trattare, prevenire o gestire le malattie, con l'obiettivo primario di ripristinare o migliorare la normale funzione cellulare e tissutale. In particolare, l'editing genetico potrebbe consentire di correggere i geni difettosi senza fornire una copia sana dall'esterno e di agire simultaneamente sul genoma in più punti.

Queste tecnologie avanzate sono molto promettenti per il trattamento di patologie genetiche, tra cui anche le malattie rare; tuttavia, occorre tenere conto di diversi aspetti, come la sicurezza e l'efficacia a breve e a lungo termine, le risposte immunitarie e la manipolazione del genoma, la complessità della produzione, i costi e l'accessibilità dei pazienti.

Continuate a seguirci per scoprire di più su questo argomento!

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