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L'EMA ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio nell'UE di un prodotto geneticamente modificato per la beta-talassemia, una rara malattia ematica ereditaria che provoca grave anemia. Zynteglo è la prima terapia genica di Bluebird Bio per i pazienti di età pari o superiore a 12 anni con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) che hanno bisogno di trasfusioni di sangue regolari per gestire la malattia e non hanno donatori corrispondenti per un trapianto di cellule staminali.
I pazienti affetti da beta-talassemia non possono produrre sufficiente beta-globina, un componente chiave dell'emoglobina, la proteina che trasporta l'ossigeno nel sangue dai polmoni al resto del corpo. Di conseguenza, hanno meno globuli rossi del normale e soffrono di anemia cronica grave.
Questi pazienti spesso necessitano di trasfusioni di sangue per tutta la vita, ma le trasfusioni croniche possono causare un sovraccarico di ferro, quindi i pazienti devono assumere farmaci per rimuovere il ferro in eccesso. Finora, l'unica opzione terapeutica è il trapianto di cellule staminali da un donatore sano. Tuttavia, in assenza di un donatore familiare compatibile, trovare donatori appropriati è spesso difficile e il trapianto di cellule staminali da donatori non collegati è associato a gravi effetti collaterali e reazioni. I pazienti che dipendono da trasfusioni di sangue per gestire la beta-talassemia hanno quindi un bisogno di nuovi trattamenti. insoddisfatto.
Zynteglo è una nuova opzione terapeutica per i pazienti per i quali non è disponibile un donatore correlato per il trapianto di cellule staminali. Usando un vettore virale lentivirale, aggiunge copie funzionali di un gene β-globina modificato nelle cellule staminali del paziente, affrontando in tal modo la causa genetica alla base della malattia.
"L'opinione positiva per ZYNTEGLO da parte del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) è un passo cruciale verso la fornitura di quella che sarebbe la prima terapia genica per persone che vivono con TDT. Attendiamo con impazienza la prossima decisione della Commissione Europea ", ha affermato David Davidson, M.D., Chief Medical Officer di Bluebird.
Zynteglo deve essere somministrato in un centro di cura qualificato da un medico con esperienza nel trapianto di cellule staminali e nel trattamento di pazienti con beta-talassemia.
Nei due studi principali per dimostrare gli effetti di Zynteglo è stato dimostrato che la maggior parte dei pazienti che non hanno un genotipo β0 / β0 trattato con Zynteglo non ha più avuto bisogno di trasfusioni di sangue regolari.
Gli effetti indesiderati più comuni sono stati trombocitopenia (basso numero di piastrine nel sangue), dolore addominale, dolore toracico non cardiaco, dolore alle estremità, dispnea e vampate di calore.
Una decisione definitiva della Commissione Europea per ZYNTEGLO è prevista nel secondo trimestre del 2019.

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