A maggio 2024, la Conferenza internazionale per l'armonizzazione dei requisiti tecnici per la registrazione dei farmaci ad uso umano (ICH) ha pubblicato la linea guida M14 “ICH M14 Guideline on general principles on plan, design and analysis of pharmacoepidemiological studies that utilize real-world data for safety assessment of medicines”. Questa linea guida si concentra sulla pianificazione, la progettazione e l'analisi di studi farmacoepidemiologici che utilizzano dati reali (RWD) per la valutazione della sicurezza dei farmaci, allineando così le pratiche globali e supportando le decisioni regolatorie.
In quanto linea guida ICH, mira a stabilire standard internazionali e ad armonizzare le pratiche per la conduzione di studi farmacoepidemiologici, migliorandone l'affidabilità e l'accettazione regolatoria a livello globale.
Include raccomandazioni per gli studi che utilizzano la RWD per valutare la sicurezza post-marketing di prodotti medicinali, come farmaci, vaccini e prodotti biologici. La linea guida prende in considerazione anche la raccolta di dati primari, se necessaria per lo studio.
In particolare, fornisce un quadro solido per la generazione di prove affidabili da RWD, coprendo aspetti chiave come il disegno dello studio, le fonti dei dati, le popolazioni target, le esposizioni, gli esiti e le covariate. Affronta potenziali pregiudizi e fattori di confusione, garantendo l'affidabilità dei risultati degli studi.
Vengono fornite indicazioni dettagliate sullo sviluppo dei protocolli di studio, comprese le considerazioni sulla standardizzazione e sulla qualità dei dati. Sottolinea l'importanza di valutazioni sistematiche di fattibilità e di domande di ricerca chiare.
Inoltre, la linea guida delinea le migliori pratiche per la gestione dei dati, compresi i ruoli e le responsabilità dei titolari dei dati e dei ricercatori. Tratta anche i metodi di analisi statistica, tra cui la gestione dei dati mancanti e la conduzione di analisi di sensibilità.
La bozza della linea guida è attualmente aperta alla consultazione pubblica fino al 30 agosto 2024. Le parti interessate sono incoraggiate a fornire un feedback per garantire una guida completa ed efficace.
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