Un nuovo Research Topic promosso da Frontiers è ora disponibile! Il topic è dedicato ai Real World Data (RWD) generati per scopi normativi nell'ambito delle malattie rare.

Viviana Giannuzzi della Fondazione Benzi è la co-editrice di questo Research Topic!

I RWD possono essere associati ai dati relativi alla salute non raccolti nell’ambito di un tipico contesto di ricerca clinica, come gli studi randomizzati controllati. Negli ultimi anni, l'uso dei RWD per scopi sanitari è rapidamente aumentato. Tale uso potrebbe integrare le tradizionali fonti di dati sanitari, per fornire approfondimenti più ampi nel contesto del mondo reale. I RWD hanno il potenziale per essere utilizzati come fonte di Real World Evidence (RWE), una fonte utile di informazioni anche per scopi normativi, sia nella fase di autorizzazione all’immissione in commercio che in quella successiva.

I RWD sono anche di interesse nel campo delle malattie rare, considerando che la scarsità di individui che vivono con una particolare condizione e l'eterogeneità della malattia sono solo alcune delle sfide che rendono la ricerca clinica tradizionale difficile e lunga.

Esperti come scienziati, economisti ed esperti in scienze sociali sono invitati a proporre i loro articoli, review e metanalisi che descrivono l'uso dei RWD nella Ricerca & Sviluppo (R&D) di farmaci orfani e il possibile impatto economico, sociale e politico.

I temi chiave di questo Research Topic sono:

• Agevolazione da parte delle autorità nazionali dell'uso dei RWD
• Uso di RWE da parte degli organismi della Valutazione delle Tecnologie Sanitarie e dei pagatori per sostenere le decisioni sul rapporto costo-efficacia
• Attività di ricerca specificamente mirate a implementare i RWD nella R&D dei farmaci orfani a fini regolatori
• Impatto dei dati di prescrizione off-label per scopi regolatori, ad esempio, per il repurposing
• Implicazioni economiche, politiche e sociali della raccolta e dell'uso dei RWD
• Uso di strumenti analitici e metodologie come l'intelligenza artificiale
• Raccolta di dati post-marketing basata sui RWD

Invia il tuo abstract entro il 5 febbraio 2022 e il manoscritto entro il 6 aprile 2022 qui! 

Scopri di più sul Research Topic visitando il sito web di Frontiers dove puoi anche trovare le linee guida per gli autori.