Siamo lieti di annunciare che il manoscritto "Target therapy for high-risk neuroblastoma treatment: integration of regulatory and scientific tools is needed" è stato appena pubblicato sulla rivista Frontiers in Medicine.

L'articolo descrive lo stato di sviluppo e quello regolatorio di sostanze attive per il neuroblastoma, con l'obiettivo di sottolineare le lacune normative esistenti nello sviluppo dei medicinali e di discutere i possibili miglioramenti.

Il neuroblastoma è il più comune tumore solido extracranico pediatrico. Mentre il neuroblastoma locale a basso rischio può essere controllato con un alto tasso di guarigione, vi è un'urgente necessità di sviluppare nuove opzioni terapeutiche per il neuroblastoma ad alto rischio che rappresenta ancora la principale causa di morte per cancro nei bambini.

Gli autori hanno analizzato lo stato di sviluppo e quello regolatorio di alcune sostanze attive selezionate, ricercando relativi studi preclinici, sperimentazioni cliniche e procedure regolatorie quali autorizzazioni all'immissione in commercio, piani di indagine pediatrica e designazioni orfane.

I risultati confermano che è necessario identificare un "modello di sviluppo pediatrico" più efficiente, meno costoso e dispendioso, che integri studi preclinici predittivi e disegni di studi clinici innovativi. Inoltre, dovrebbe essere promossa una più stretta integrazione tra gli sforzi scientifici e quelli normativi.

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