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EuOrphan

EuOrphan è un database che contiene informazioni regolatorie e scientifiche sui farmaci orfani e altri farmaci disponibili sul mercato per diagnosi, prevenzione e trattamento delle malattie rare sia in Europa (EU) che negli Stati Uniti (USA) e permette la ricerca e l’accesso ad informazioni aggiornate sul loro stato di sviluppo utili per medici, ricercatori e pazienti.

È stato sviluppato dal Consorzio per Valutazioni Biologiche e Farmacologiche nell’ambito del progetto europeo IT Technology project (eTen 510774 2003/C 118/19) e dal 2008 è volontariamente gestito e regolarmente aggiornato dalla Fondazione per la Ricerca Farmacologica Gianni Benzi Onlus.

Il database, aggiornato due volte all’anno, rappresenta uno dei pochi registri in Europa dedicati a fornire alla comunità informazioni sui trattamenti disponibili e in fase di sviluppo per le malattie rare. Le informazioni incluse in EuOrphan permettono analisi descrittive e statistiche per età, condizione, area terapeutica e così via, valutando la soddisfazione dei bisogni terapeutici per le malattie rare così come permette il confronto dei dati tra EU e USA in quanto viene consultato il database di Food and Drug Administration.

Informazioni sui farmaci orfani

Aggiornamenti sulle nuove designazioni orfane e sulle approvazioni vengono raccolti dal database dell’Agenzia Europea per i medicinali in Europa, mentre le informazioni relative alle condizioni rare vengono ricavate da Orphanet che fornisce la nomenclatura delle malattie rare, essenziale nel migliorare la visibilità delle malattie rare nei sistemi informativi di salute e ricerca.

Per tutti i farmaci orfani, vengono raccolte le informazioni sulle sostanze attive designate come ‘orfane’, inclusa la data di designazione dello sponsor e l’indicazione orfana. Inoltre, sono anche raccolte le informazioni sui farmaci orfani approvati per la diagnosi, la prevenzione e il trattamento delle malattie rare, incluso il nome commerciale, la data di approvazione, il codice ATC (Sistema di classificazione anatomico, terapeutico e chimico), l’indicazione terapeutica e l’età di approvazione.

Sostanze attive designate come ‘orfane’ in Europa

Malattie rare con designazione orfana

Farmaci approvati per il mercato EU per le malattie rare

Malattie rare con farmaci approvati per il mercato EU

Farmaci approvati per il mercato EU per la popolazione pediatrica

Caratteristiche delle malattie rare

 

Malattie rare di interesse pediatrico: 426
Malattie rare genetiche: 260

Ultimo aggiornamento il 14 dicembre 2020

Pubblicazioni

Failures to further developing orphan medicinal products after designation granted in Europe: an analysis of marketing authorisation failures and abandoned drugs

Giannuzzi V, Landi A, Bosone E, Giannuzzi F, Nicotri s, Torrent-Farnell J, Bonifazi F, Felisi M, Bonifazi D, Ceci A.
Failures to further developing orphan medicinal products after designation granted in Europe: an analysis of marketing authorisation failures and abandoned drugs.
BMJ Open. 2017 Sep 11;7(9):e017358. doi: 10.1136/bmjopen-2017-017358

Orphan medicinal products in Europe and United States to cover needs of patients with rare diseases: an increased common effort is to be foreseen

Giannuzzi V, Conte R, Landi A, Ottomano SA, Bonifazi D, Baiardi P, Bonifazi F, Ceci A.
Orphan medicinal products in Europe and United States to cover needs of patients with rare diseases: an increased common effort is to be foreseen.
Orphanet J Rare Dis.2017 Apr 3;12(1):64

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