MEDIA

EVENTI

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata di Crizanlizumab (Adakveo®) per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive (VOC) ricorrenti e delle conseguenti crisi dolorose nei pazienti con anemia falciforme a partire dai 16 anni di età.

L'anemia falciforme è una malattia complessa con manifestazioni molto gravi che hanno un forte impatto sulla qualità di vita dei pazienti. Sebbene sia considerata una patologia rara, sono decine di migliaia di persone in Europa che soffrono di anemia falciforme.

Crizanlizumab ha dimostrato di ridurre in modo significativo il tasso di crisi vaso-occlusive, legandosi ad una proteina di adesione cellulare che svolge un ruolo centrale nel processo di vaso-occlusione, e può essere somministrato come terapia aggiuntiva all’Idrossiurea o come monoterapia nei pazienti per i quali quest’ultima è inadeguata.

“Nonostante l’anemia falciforme sia stata riconosciuta come un problema di salute pubblica globale che colpisce milioni di persone in tutto il mondo, inclusi i bambini, avendo insorgenza nei primi anni di vita, il farmaco è approvato solo sopra i 16 anni, il che significa che come in numerose altre condizioni non ci sono al momento studi pediatrici conclusi, per cui l’Adakveo si aggiunge ai tanti farmaci autorizzati in Europa e nel mondo escludendo i bambini” sottolinea la Prof.ssa Adriana Ceci (Fondazione Benzi e TEDDY Board) che aggiunge: “questo farmaco quindi, importante per tutti i malati di SCD, nella migliore delle ipotesi sarà autorizzato con anni di ritardo e nella peggiore verrà utilizzato solo 'off-label' a tutte le età con tutti i rischi che questo uso comporta.”

Attualmente risulta che è stato approvato dal Comitato pediatrico dell’EMA il Piano di Indagine Pediatrica (PIP), volto ad investigare gli effetti del Crizanlizumab sulla  prevenzione delle crisi vaso-occlusive (VOC) in bambini con anemia falciforme dai 6 mesi ai 18 anni e che è in corso uno studio finalizzato a valutare la dose appropriata e la sicurezza del farmaco in pazienti pediatrici da 6 mesi a 17 anni con crisi vaso-occlusive.

Continua a seguirci per ulteriori aggiornamenti e visita la pagina TEDDY per maggiori approfondimenti sulla ricerca pediatrica!

Pin It on Pinterest

Share This